إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني للصمم الوراثي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني على الإطلاق للصمم الوراثي.

العلاج المسمى "أوتارميني" معتمد لعلاج نوع من فقدان السمع الناتج عن طفرات في جين OTOF، الذي يشفر بروتينا يسمى "أوتوفيرلين".

تحتاج خلايا الأذن الداخلية إلى الأوتوفيرلين لترجمة الاهتزازات إلى إشارات يفهمها الدماغ، عندما يحمل الشخص نسختين معيبتين من جين OTOF واحدة من كل والد ينقطع هذا الاتصال بين الأذن الداخلية والدماغ، مما يؤدي إلى فقدان سمع يتراوح بين الشديد والعميق .

علاج أوتارميني

هو علاج يعطى لمرة واحدة، يستخدم فيروسات غير ضارة لإيصال نسخ فعّالة من بروتين OTOF إلى الأذن، في تجربة شملت 20 مشاركا، أظهر 16 منهم تحسنا في السمع خلال ستة أشهر، بينما أظهر شخص آخر تحسنًا خلال عام من العلاج.

تحسنت حالة بعض المشاركين لدرجة أنهم أصبحوا يسمعون الهمس، بينما وصل جميع المشاركين الذين استجابوا للعلاج إلى مستوى سمع لا يتطلب عادة زراعة قوقعة الأذن، أي استخدام جهاز لتجاوز الأذن الداخلية واستعادة جزء من السمع.

يلجأ العديد من الأشخاص الذين يعانون من هذا النوع من فقدان السمع إلى زراعة قوقعة الأذن، لكن هذه الزرعات لا تحاكي السمع الطبيعي تمامًا وتتطلب صيانة دورية.

أعلنت شركة ريجينيرون، الشركة المصنعة لعلاج أوتارميني، عن الموافقة على استخدامه لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بفقدان السمع الناتج عن عملية زرع قناة الأذن الوسطى (OTOF)، وذلك استنادا إلى نتائج التجارب السريرية.

وأوضحت الشركة أن العلاج سيكون مجانيا للمرضى في الولايات المتحدة، باستثناء تكاليف الإدارة التي قد يحددها الطبيب أو شركة التأمين.