بحقنة واحدة.. علاج جيني جديد يعيد السمع لمرضى الصمم الوراثي

أعلنت دراسة دولية حديثة عن نجاح علاج جيني مبتكر يمكنه استعادة السمع للأطفال والبالغين الذين يعانون من صمم خلقي أو ضعف سمع شديد ناجم عن طفرة وراثية نادرة، وذلك من خلال حقنة واحدة فقط.

تفاصيل الدراسة وفريق البحث الدولي

قاد فريق من الباحثين في معهد كارولينسكا السويدي هذه الدراسة بالتعاون مع مستشفيات وجامعات في الصين. 

وشملت التجربة 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين عام واحد و24 عاما، جميعهم يعانون من صمم وراثي أو ضعف سمع شديد ناتج عن طفرات في جين OTOF، المسؤول عن إنتاج بروتين "أوتوفيرلين" الحيوي لنقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.

طريقة العلاج الجيني ونتائجه المبهرة

استخدم الباحثون ناقلاً فيروسياً اصطناعياً من نوع AAV (فيروس غدي مرتبط) لنقل نسخة سليمة من جين OTOF إلى الأذن الداخلية، عبر حقنة واحدة تُحقن من خلال "النافذة المستديرة" في قاعدة القوقعة.

وأظهرت النتائج تحسناً ملحوظاً في سمع غالبية المرضى خلال شهر واحد فقط من تلقي العلاج، واستمر هذا التحسن حتى 6 أشهر من المتابعة.

انخفض متوسط مستوى الصوت الذي يستطيع المرضى سماعه من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل، مما يعكس تحسناً كبيراً في القدرة السمعية. علماً بأن انخفاض الديسيبل يعني قدرة أفضل على سماع الأصوات ذات الشدة المنخفضة، وهو مؤشر إيجابي للغاية.

فئات عمرية متعددة تستفيد من العلاج

كانت الاستجابة الأفضل بين الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و8 سنوات، حيث استعادت فتاة تبلغ من العمر 7 سنوات سمعها بشكل شبه كامل، وتمكنت من التحدث بشكل طبيعي مع والدتها بعد 4 أشهر من العلاج.

كما أثبت العلاج فعاليته لدى المراهقين والبالغين، مما يجعله خياراً واعداً لمختلف الفئات العمرية.

سلامة العلاج وأثره الجانبي

أكدت الدراسة أن العلاج الجيني كان آمناً جيد التحمل، ولم تسجل مضاعفات خطيرة سوى انخفاض طفيف في عدد خلايا الدم البيضاء (العدلات) لدى بعض المرضى، وهي حالة قابلة للمتابعة.

آفاق مستقبلية لتوسيع نطاق العلاج الجيني

قال الدكتور ماولي دوان، أحد معدي الدراسة واستشاري في معهد كارولينسكا:

"هذه خطوة كبيرة إلى الأمام في مجال العلاج الجيني للصمم، وقد تحدث تغيراً جذرياً في حياة الكثيرين."

وأضاف أن الفريق يعمل حالياً على تطوير العلاج ليشمل جينات أكثر شيوعاً مثل GJB2 وTMC1، رغم التحديات التقنية، مع نتائج مشجعة في التجارب على الحيوانات حتى الآن.

نشر الدراسة في مجلة علمية مرموقة

نُشرت نتائج الدراسة في مجلة Nature Medicine، مما يعكس أهمية هذا التقدم العلمي على مستوى الأبحاث الطبية العالمية.