هيئة الغذاء والدواء الأمريكية تؤجل قرارها بشأن علاج Stealth مجددًا

تأجل قرار الموافقة على العلاج التجريبي الذي تقدمه شركة Stealth BioTherapeutics  لمرض جيني نادر للغاية، مرة أخرى، دون تحديد موعد جديد لاتخاذ القرار.

كان من المقرر أن يتم اتخاذ القرار اليوم بشأن العقار Elamipretide وفقًا لجدول PDUFA (رسوم استخدام الأدوية الموصوفة)، إلا أن FDA أعلنت أنها لن تفي بالموعد النهائي لتقديم طلب الدواء الجديد (NDA) ولم تحدد موعدًا جديدًا لذلك، وفقًا لبيان صادر عن الشركة في 29 أبريل.

ورفضت FDA تقديم توضيحات إضافية حول أسباب التأخير عند طلب Fierce Biotech مزيدًا من المعلومات.

تأجيلات متكررة للعقار

لم يكن هذا أول تأخير من FDA فيما يتعلق بعقار Elamipretide، الذي يُستخدم عن طريق الحقن لعلاج متلازمة بارث، وهو مرض ميتوكوندري نادر وخطير يُصيب الأطفال، ويُعتقد أنه يؤثر على أقل من 300 شخص عالميًا.

قدمت Stealth طلب NDA في 29 يناير 2024، وتم تحديد موعد PDUFA في 29 يناير 2025 ضمن عملية المراجعة القياسية، إلا أن FDA قررت منح العلاج مراجعة أولوية لاحقًا، حيث صوتت اللجنة الاستشارية بالموافقة عليه بنسبة 10-6 في أكتوبر الماضي.

في يناير، طلبت FDA تأجيلًا مدته ثلاثة أشهر لمراجعة بيانات إضافية قدمتها Stealth، واعتبرت تلك البيانات تعديلًا رئيسيًا ضمن طلب الموافقة، مما استدعى تمديد فترة اتخاذ القرار بالمدة المعيارية.

رغم أن FDA لم تحدد موعدًا جديدًا للقرار، إلا أن Stealth أكدت أن مناقشات حول تصنيف العقار بين الهيئة والشركة البيوتكنولوجية في ماساتشوستس لا تزال جارية.

وقالت الشركة في بيان لـ Fierce Biotech: "على الرغم من التأخير، تظل Stealth متفائلة وتواصل تعاونها مع FDA في هذه المراجعة النشطة"، مشددةً على الحاجة الملحّة لأولئك الذين يعتمدون على الوصول الموسع والطارئ للعقار.

عقبات تتعلق بالتجارب السريرية

منحت FDA سابقًا عقار Elamipretide تصنيفات الدواء اليتيم، المسار السريع، والمرض النادر للأطفال لعلاج متلازمة بارث. ولكن في أكتوبر الماضي، أبدت الهيئة تحفظات على بعض بيانات تجارب Stealth، حيث اعتبرت أن تفسير بعض البيانات كان صعبًا، كما شككت في إمكانية تأثير العلاج الوهمي في المرحلة الأخيرة من التجربة.

وقالت المديرة التنفيذية لـ Stealth، ريني مكارثي، خلال اجتماع استشاري استمر 9 ساعات: "لم يتم قبول أي تصميم آخر للتجارب الذي تمت مناقشته... ويرجع ذلك أساسًا إلى مشاكل حساب القوة الإحصائية، والتي يصعب التعامل معها نظرًا لندرة المرض".

ليست Stealth أول شركة تتعرض لتأخيرات منذ إعادة هيكلة FDA السريعة خلال إدارة ترامب، ولكنها أيضًا ليست المرة الأولى التي تطلب فيها الشركة الموافقة على Elamipretide.

ارتبط التطبيق الأصلي للعلاج بتجربة سريرية المرحلة 3 تُعرف باسم SPIBA-001، والتي حققت أهدافها الأساسية. ومع ذلك، قارنت Stealth البيانات بنتائج جزئية من دراسة المرحلة 2/3، وهو النهج الذي لم توافق عليه FDA.

وفي عام 2021، أبدت FDA شكوكها حول فعالية بيانات Stealth، واقترحت أن تُجري الشركة تجربة سريرية جديدة بالكامل في المرحلة 3.

ورغم ذلك، تقدمت Stealth بطلب NDA للحصول على الموافقة، لكن FDA أصدرت خطابًا بالرفض، مشيرةً إلى أن الطلب لم يتضمن تجربة واحدة كافية ومضبوطة جيدًا لإثبات الفعالية.

أوصت FDA مجددًا بإجراء تجربة متأخرة جديدة، إلا أن Stealth أبلغت الهيئة بنيتها إعادة تقديم الطلب دون إجراء تجربة جديدة. وذكرت FDA أنها لا تستطيع منع أي مقدم طلب من إعادة التقديم، لكنها شددت على ضرورة معالجة جميع التحفظات السابقة في الطلب الجديد.